作为伟大的科学成就之一,基因治疗行业还非常年轻,在短暂的发展中被资本热捧。1972年,美国科学家Theodore Friedmann和Richard Roblin在Science杂志发表题为“Gene therapy for human genetic disease?”的论文。探讨了将健康DNA序列引入遗传疾病人员细胞进行疾病治疗的重大潜力。他们还指出对该项技术的理解和认知极其缺乏,建议学术界进一步研究基因治疗。
1990年首个基因治疗临床试验开展。2003年中国批准了首个头颈癌基因治疗方案。